Малыш по имени Кайл родился с редким нарушением обмена веществ, которое вызвала всего одна ошибка в «букве» ДНК.

Из-за этого организм мальчика не мог производить жизненно важный фермент, что приводило к накоплению аммиака в крови. Обычно дети с таким диагнозом не выживают без пересадки печени.
Чтобы помочь ребенку, ученые использовали новую версию технологии CRISPR. С ее помощью можно исправить одну «опечатку» в гене, но не удалять его полностью. На протяжении 7 месяцев препарат, который адаптировали под конкретного пациента, вводили 3 раза в день, постепенно увеличивая дозу.
Узнать, насколько удачно прошел эксперимент, можно будет только после биопсии печени. Однако ребенок чувствует себя хорошо, а это дает надежду на успех лечения.
Этот случай показывает, что в будущем врачи смогут быстро анализировать ДНК и создавать индивидуальные лекарства для пациентов. Возможно, со временем этот метод лечения смогут адаптировать и на другие заболевания.
Источник: https://www.technologyreview.com/2025/05/15/1116524/this-baby-boy-was-treated-with-the-first-personalized-gene-editing-drug/