Novartis успешно завершила III фазу исследования генной терапии OAV101 IT от спинальной мышечной атрофии, в котором приняли участие пациенты от двух до 18 лет.

Однократное введение препарата в спинномозговую жидкость обеспечило улучшение двигательных функций по сравнению с группой плацебо.