Учёные из Японии впервые удалили лишнюю хромосому у людей с синдромом Дауна.
Специалисты из японского Университета Миэ под руководством доктора Ретаро Хасидзумэ впервые в мире применили технологию CRISPR-Cas9 для удаления дополнительной 21-й хромосомы в клетках пациентов с синдромом Дауна. Как следует из публикации в журнале PNAS, научной группе удалось добиться восстановления нормальной функции клеток с эффективностью до 37,5%. После редактирования у клеток были зафиксированы значительные улучшения: — Нормализовалась экспрессия генов — Ускорился рост — Повысилась антиоксидантная активность Это достижение может стать шагом к созданию терапии, направленной на устранение первопричины заболевания. Однако исследователи подчеркивают, что сейчас разработка на раннем этапе. Применение метода в клинике невозможно до устранения рисков, таких как повреждение других участков ДНК или неполное удаление хромосомы во всех клетках.
Пятый канал Новости
Учёные из Японии впервые удалили лишнюю хромосому у людей с синдромом Дауна.
Специалисты из японского Университета Миэ под руководством доктора Ретаро Хасидзумэ впервые в мире применили технологию CRISPR-Cas9 для удаления дополнительной 21-й хромосомы в клетках пациентов с синдромом Дауна. Как следует из публикации в журнале PNAS, научной группе удалось добиться восстановления нормальной функции клеток с эффективностью до 37,5%.
После редактирования у клеток были зафиксированы значительные улучшения:
— Нормализовалась экспрессия генов
— Ускорился рост
— Повысилась антиоксидантная активность
Это достижение может стать шагом к созданию терапии, направленной на устранение первопричины заболевания.
Однако исследователи подчеркивают, что сейчас разработка на раннем этапе. Применение метода в клинике невозможно до устранения рисков, таких как повреждение других участков ДНК или неполное удаление хромосомы во всех клетках.