Препарат, помогающий больным со спинальной мышечной атрофией, сейчас разрабатывают в РФ.

Об этом рассказал гендиректор Федерального центра мозга и нейротехнологий ФМБА России Всеволод Белоусов в пресс-центре МИЦ "Известия" в ходе пресс-конференции "Передовые отечественные разработки для лечения болезней мозга", приуроченной к Всемирному дню мозга.
Он отметил, что такой вид атрофии, в особенности ее первый тип, поражает двигательные нейроны. По его словам, из-за этого процесса новорожденный постепенно теряет возможность управлять своими мышцами. Белоусов считает, что проблема также заключается в том, что болезнь часто встречается.
Кроме того, лекарства для лечения данной патологии очень дорогие — цена может доходить до 200 млн рублей. При этом, у препарата множество побочных эффектов, которые могут повлиять на сердце и печень.
Белоусов заявил, что Федеральному медико-биологическому агентству удалось сделать такой прототип препарата — несмотря на предстоящие испытания, он уже показал свою эффективность. По его словам, препарат дали специальным мышам со сломанным геном, благодаря этому ученые смогли создать такое лекарство, которое после однократного применения позволяет животным жить. Выпуск планируется в 2029-2030 годах.