Ребенку с наследственной болезнью печени «отредактировали» дефектный ген

Кей Джей Малдун из американского штата Пенсильвания родился с очень редкой и очень тяжелой формой генетического заболевания. Он унаследовал по одной мутации от каждого родителя, из-за которых его организм не мог производить нормальный фермент, необходимый для утилизации аммиака, который образуется в организме при расщеплении белков и токсичного для мозга и других органов.
Лучшим лечением в таком случае является пересадка печени, однако ребенок мог просто не дожить до трансплантации. Но Кей Джею повезло: он стал первым в мире пациентом с таким заболеванием, получившим персонализированную терапию, созданную с использованием системы редактирования генов CRISPR, позволяющей вносить точечные изменения в ДНК.
Лекарство было создано, протестировано на животных и одобрено для использования за фантастически короткий срок – шесть месяцев! А недавно девятимесячный малыш уже сам сел в кроватке… https://scfh.ru/news/rebenku-s-nasledstvennoy-boleznyu-otredaktirovali-gen-kodiruyushchiy-pechenochnyy-ferment/