Генная терапия гемофилии при повторном назначении может оказаться неэффективной
В новом исследовании, проведенном в США и Великобритании, под наблюдением находились пациенты с гемофилией, которые прошли курс генной терапии 13 годами ранее.
Гемофилия – это наследственное нарушение функции свертывания крови, вызываемое генными изменениями, которые определяют дефицит определенных факторов коагуляции. При данном заболевании любое оперативное вмешательство и травма могут привести к опасным для жизни осложнениям.
В исследование было включено 10 мужчин с гемофилией В. Ученые установили, что по прошествии времени после генной терапии у пациентов сохраняется стабильная выработка факторов свертывания крови, а количество кровотечений сократилось почти в десять раз. Семеро из 10 пациентов не получали лечения, направленного на профилактику кровотечений.
Полученное лечение не сопровождалось серьезными побочными эффектами, что обычно наблюдается при проведении генной терапии. Однако выяснилось, что у пациентов сформировался стойкий иммунитет к вирусу, который использовался для доставки гена. Это означает, что при повторном назначении данного вида терапии высока вероятность отсутствия ее эффективности.
Медицинский совет для врачей от Remedium.ru
Генная терапия гемофилии при повторном назначении может оказаться неэффективной
В новом исследовании, проведенном в США и Великобритании, под наблюдением находились пациенты с гемофилией, которые прошли курс генной терапии 13 годами ранее.Гемофилия – это наследственное нарушение функции свертывания крови, вызываемое генными изменениями, которые определяют дефицит определенных факторов коагуляции. При данном заболевании любое оперативное вмешательство и травма могут привести к опасным для жизни осложнениям.
В исследование было включено 10 мужчин с гемофилией В. Ученые установили, что по прошествии времени после генной терапии у пациентов сохраняется стабильная выработка факторов свертывания крови, а количество кровотечений сократилось почти в десять раз. Семеро из 10 пациентов не получали лечения, направленного на профилактику кровотечений.
Полученное лечение не сопровождалось серьезными побочными эффектами, что обычно наблюдается при проведении генной терапии. Однако выяснилось, что у пациентов сформировался стойкий иммунитет к вирусу, который использовался для доставки гена. Это означает, что при повторном назначении данного вида терапии высока вероятность отсутствия ее эффективности.
#геннаятерапия #гемофилия #исследование #свертываниекрови #кровотечения
Источник