Найден препарат для лечения миопатии при синдроме Барта
Японские ученые обнаружили, что препарат МА-5 для приема внутрь позволяет улучшить состояние сердца и мышц у пациентов с синдромом Барта – редким генетическим заболеванием, встречающимся у 1 из 300 000 новорожденных.
Синдром Барта, который в настоящее время не поддается лечению, вызван мутациями в гене TAZ, которые приводят к развитию кардиомиопатии и скелетной миопатии, а также повышают риск инфекций. Многим пациентам требуется пересадка сердца, а современные методы лечения носят симптоматический характер, не устраняя первопричину.
Ученые из Университета Тохоку (Япония) провели анализ действия MA-5 на клетках, полученных у четырех пациентов с синдромом Барта, а также на моделях заболевания у плодовых мушек из рода дрозофил. Результаты показывают, что МА-5 на 50% увеличивает выработку аденозинтрифосфата (АТФ), который является основным источником энергии для клеток, и обеспечивает защиту клеток от гибели вследствие окислительного стресса.
МА-5 усиливает взаимодействие между двумя важнейшими митохондриальными белками – митофилином и АТФ-синтазой, что увеличивает выработку энергии. Таким образом, описанный механизм устраняет причину клеточной дисфункции при синдроме Барта.
Медицинский совет для врачей от Remedium.ru
Найден препарат для лечения миопатии при синдроме Барта
Японские ученые обнаружили, что препарат МА-5 для приема внутрь позволяет улучшить состояние сердца и мышц у пациентов с синдромом Барта – редким генетическим заболеванием, встречающимся у 1 из 300 000 новорожденных.Синдром Барта, который в настоящее время не поддается лечению, вызван мутациями в гене TAZ, которые приводят к развитию кардиомиопатии и скелетной миопатии, а также повышают риск инфекций. Многим пациентам требуется пересадка сердца, а современные методы лечения носят симптоматический характер, не устраняя первопричину.
Ученые из Университета Тохоку (Япония) провели анализ действия MA-5 на клетках, полученных у четырех пациентов с синдромом Барта, а также на моделях заболевания у плодовых мушек из рода дрозофил. Результаты показывают, что МА-5 на 50% увеличивает выработку аденозинтрифосфата (АТФ), который является основным источником энергии для клеток, и обеспечивает защиту клеток от гибели вследствие окислительного стресса.
МА-5 усиливает взаимодействие между двумя важнейшими митохондриальными белками – митофилином и АТФ-синтазой, что увеличивает выработку энергии. Таким образом, описанный механизм устраняет причину клеточной дисфункции при синдроме Барта.
#миопатия #синдромбарта #кардиомиопатия #скелетнаямиопатия #пересадкасердца #ma5
Источник