📌Высокая стоимость и ограниченная доказательная база орфанных препаратов требуют особых подходов к их оценке для принятия решений о системном финансировании

Сегодня в России действует уникальный механизм дополнительного финансового обеспечения детей инновационными методами лечения - Фонд «Круг добра». Но терапия многих хронических орфанных заболеваний должна продолжаться и после достижения пациентом совершеннолетия, что создает вызов для системы здравоохранения с точки зрения системного финансирования такого высокозатратного лечения.
Орфанные препараты имеют свои особенности. Так, по данным анализа лекарственных препаратов, включенных в перечни Фонда «Круг добра», в половине случаев клинические исследования основывались на суррогатных, а не на конечных точках, что не всегда позволяет оценить их влияние на увеличение выживаемости пациентов или улучшение качества жизни. В 43% отсутствовали сравнительные данные клинической эффективности, а медиана длительностей наблюдения за результатами терапии составила 12 месяцев. Более подробно о проведенном анализе читайте в статье наших экспертов «Анализ данных о лекарственных препаратах, направленных на оценку технологий здравоохранения в рамках деятельности Фонда «Круг добра» в 2021–2024 гг.».
Существующий в России и за рубежом механизм ускоренной регистрации обеспечивает пациентам ранний доступ к инновационной терапии. В то же время одобрение на основе ограниченных данных может привести к последующему пересмотру регистрационного статуса или уходу препарата с рынка.
Для перевода орфанных препаратов из механизма финансирования через Фонд «Круг добра» в систему системного возмещения необходимы три ключевых условия:
1️⃣Установление четких критериев обеспечения пациентов. Назначение препарата должно строго регламентироваться конкретными клиническими критериями, как это уже имплементировано в Фонде «Круг добра».
2️⃣Осуществление сбора и анализа данных реальной клинической практики. Это позволит дополнять доказательную базу, полученную в ходе клинических исследований, реальными результатами применения терапии в российской системе здравоохранения. Центром экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава России совместно с профильными экспертами разработаны более 200 критериев для сбора данных об изменениях в состоянии здоровья детей по 69 заболеваниям, включенным в перечни Фонда «Круг добра».
3️⃣Проведение клинико-экономического анализа. Оценка экономических последствий внедрения технологии, т.е. насколько стоимость единицы добавленного эффекта лечения (например, добавленного года сохраненной качественной жизни, англ. QALY) соответствует приемлемому для системы порогу, особенно важна для орфанных препаратов ввиду их высокой стоимости. В международной практике для этого используются как традиционные методы клинико-экономического анализа, так и отдельные механизмы, например соглашения о разделении рисков, с последующей обязательной переоценкой препарата после накопления данных.
📍Интеграция трех этих элементов - необходимое условие для создания устойчивой и справедливой модели обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями жизненно важной терапией на протяжении всей жизни.
#Орфанные_препараты