С 2021 года помощь Фонда «Круг добра» одобрена для 1682 детей со СМА, из них уже 350 детей обеспечены инновационным препаратом однократного введения – онасемноген абепарвовек (Золгенсма).

Причина спинальной мышечной атрофии (СМА) – патогенные варианты на обеих копиях гена SMN1. У пациента развивается мышечная слабость, которая без должного лечения приводит к атрофии мышц, инвалидизации и летальному исходу.
Благодаря Фонду в России всем детям со СМА по назначению врачей доступны все три существующих в мире препарата патогенетической терапии СМА. Также за счёт средств Фонда дети со СМА обеспечиваются аппаратом ортопедическим «Динамический параподиум».
Отметим, за почти 5 лет работы Фонда помощь получили уже около 30 тысяч детей с одним из более чем 100 заболеваний, для детей закупается 121 наименование дорогостоящих лекарственных препаратов, медизделий, технических средств реабилитации.
Благодаря сотрудничеству с Фондом тамбовские дети с редкими заболеваниями получили необходимые лекарства и медицинские изделия на сумму более 1,5 млрд рублей по данным за прошлый год.