Компания Dyne Therapeutics объявила о том, что FDA присвоило препарату DYNE-251 статус «прорывной терапии» для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), поддающейся лечению методом пропуска экзона 51. Присвоение статуса основано на данных текущего клинического исследования DELIVER. DYNE-251 — это экспериментальный терапевтический препарат, который проходит оценку в рамках глобального клинического исследования DELIVER фазы 1/2 для пациентов с МДД, имеющих мутации в гене DMD, поддающиеся коррекции пропуском экзона 51. (Список делеций, потенциально корректируемых пропуском 51, можно посмотреть здесь. ( https://www.cureduchenne.org/wp-content/uploads/2016/11/Duchenne-Population-Potentially-Amenable-to-Exon-Skipping-11.10.16.pdf )) Из комментария Т. А. Гремяковой, начальника детского высокотехнологичного нейро-мышечного центра ЦКБ УДП РФ, президента БФ «Гордей»: Проблема препаратов первого поколения, которые используются в настоящее время — трудности проникновения в мышечные клетки, быстрое вымывание из организма, невысокий уровень синтеза дистрофина и необходимость еженедельных инфузий. Исследуемый препарат относится уже ко второму поколению лекарств для МДД — частота инфузий - раз в месяц. Компанией заявляется и его более высокая эффективность. Будем надеяться на то, что в третьей фазе исследования предварительные данные подтвердятся и разработчики получат одобрение регуляторных органов на право применения препарата в терапевтических целях уже в 2026 г. В линейке препаратов компании также представлены препараты для пропуска экзонов 53 и 44. 👌Полный перевод письма компании и комментарий Татьяны Андреевны читайте на сайте ( https://dmd-russia.ru/2025/08/11/dyne-251-poluchil-status-proryvnoj-terapii/ )
Благотворительный фонд «Гордей»
DYNE-251 получил статус «прорывной терапии»
Компания Dyne Therapeutics объявила о том, что FDA присвоило препарату DYNE-251 статус «прорывной терапии» для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), поддающейся лечению методом пропуска экзона 51. Присвоение статуса основано на данных текущего клинического исследования DELIVER.
DYNE-251 — это экспериментальный терапевтический препарат, который проходит оценку в рамках глобального клинического исследования DELIVER фазы 1/2 для пациентов с МДД, имеющих мутации в гене DMD, поддающиеся коррекции пропуском экзона 51. (Список делеций, потенциально корректируемых пропуском 51, можно посмотреть здесь. ( https://www.cureduchenne.org/wp-content/uploads/2016/11/Duchenne-Population-Potentially-Amenable-to-Exon-Skipping-11.10.16.pdf ))
Из комментария Т. А. Гремяковой, начальника детского высокотехнологичного нейро-мышечного центра ЦКБ УДП РФ, президента БФ «Гордей»:
Проблема препаратов первого поколения, которые используются в настоящее время — трудности проникновения в мышечные клетки, быстрое вымывание из организма, невысокий уровень синтеза дистрофина и необходимость еженедельных инфузий.
Исследуемый препарат относится уже ко второму поколению лекарств для МДД — частота инфузий - раз в месяц. Компанией заявляется и его более высокая эффективность.
Будем надеяться на то, что в третьей фазе исследования предварительные данные подтвердятся и разработчики получат одобрение регуляторных органов на право применения препарата в терапевтических целях уже в 2026 г. В линейке препаратов компании также представлены препараты для пропуска экзонов 53 и 44.
👌Полный перевод письма компании и комментарий Татьяны Андреевны читайте на сайте ( https://dmd-russia.ru/2025/08/11/dyne-251-poluchil-status-proryvnoj-terapii/ )