Врачи из США впервые в истории медицины переписали ДНК младенца с тяжелым генетическим заболеванием — дефицитом CPS1, пишет The Guardian.
Сейчас ребенок после индивидуальной терапии по редактированию генов чувствует себя хорошо, но ему потребуется тщательное наблюдение на протяжении всей жизни. По словам врачей, для оценки эффективности необходимо продолжить наблюдение за состоянием младенца, но пока его состояние обнадеживает.
Фото: Getty Images Russia
Болезнь встречается только у одного человека из 1,3 млн. У людей с ней отсутствует фермент печени, который преобразует аммиак, появляющийся в результате естественного распада белков, в мочевину, чтобы он мог выводиться с мочой. Это приводит к накоплению аммиака, который может повредить печень, мозг и другие органы. Некоторым пациентам с CPS1 пересаживают печень, но в случае с детьми ситуация обстоит сложнее — пока они достигнут достаточного для операции возраста, время может быть упущено. Около половины заболевших младенцев умирают.
Новости РБК
Врачи из США впервые в истории медицины переписали ДНК младенца с тяжелым генетическим заболеванием — дефицитом CPS1, пишет The Guardian.
Сейчас ребенок после индивидуальной терапии по редактированию генов чувствует себя хорошо, но ему потребуется тщательное наблюдение на протяжении всей жизни. По словам врачей, для оценки эффективности необходимо продолжить наблюдение за состоянием младенца, но пока его состояние обнадеживает.